เป็นที่น่าจับตาของวงการแพทย์ประเทศไทย ในกรณีมหาวิทยาลัยมหิดล มุ่งมั่นสร้าง MU-Bio Plant โรงงานผลิตยาที่มีชีวิต (Living Drug Factory) แห่งแรกของประเทศ รองรับการผลิตยากลุ่ม Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) ผลิตภัณฑ์เซลล์บําบัดจากเซลล์มนุษย์ (Somatic Cell Therapy Medicinal Product) ผลิตภัณฑ์ยีนบําบัด  (Gene Therapy Medicinal Product) ผลิตภัณฑ์วิศวกรรมเนื้อเยื่อ (Tissue Engineered Product) และผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูงแบบลูกผสม (Combined ATMP) มาใช้ในการบำบัดรักษา โดยทั้งหมดนี้ถูกจัดเป็นยาและเป็นนวัตกรรมการรักษาแบบเซลล์บำบัดและยีนบำบัดที่กำลังพลิกโฉมแนวทางการรักษาโรคร้ายแรงโดยเฉพาะโรคมะเร็ง

หากไทยมีโรงงานยาสำหรับการผลิตยากลุ่ม ATMP  ไม่เพียงช่วยแบ่งเบาภาระค่าใช้จ่ายใยการรักษาโรค แต่ยังเป็นก้าวสำคัญที่ช่วยเชื่อมโยงไปการวิจัยขั้นสูง กับการนำไปใช้จริงในภาคคลินิก ซึ่งจะช่วยขับเคลื่อนวงการแพทย์ไทยให้ก้าวสู่ยุคใหม่ของการรักษาเฉพาะบุคคล (Personalized Medicine) และสร้างความมั่นคงทางยาและเวชภัณฑ์ให้กับประเทศในระยะยาว

ในงาน “กลยุทธ์การขับเคลื่อนมหิดล สู่การเป็น Mahidol University for Real World Impact”  ได้นำเสนอแนวทางของการพัฒนานวัตกรรมการรักษามะเร็ง ผ่าน “MU-Bio Plant ATMP” โรงงานยามีชีวิตแห่งแรกของไทย และแนวทางการผลักดันไทยเป็นศูนย์กลางด้าน Cell & Gene Therapy

ศ.นพ.ปิยะมิตร ศรีธรา อธิการบดีมหาวิทยาลัยมหิดล กล่าวว่า ในอุตสาหกรรมยาไทยมีการใช้ยากว่า 2 แสนล้านบาท มีผู้ผลิตยาจากหน่วยงานภาครัฐ 50% และภาคเอกชน 50% โดยยาที่ผลิตในไทยใช้ในประเทศประมาณ 90% และส่งออกอีก 10% สำหรับโรงงานผลิตยาแผนปัจจุบันที่ผ่านมาตรฐาน GMP ตั้งอยู่ในไทยจำนวน 144 แห่ง อย่างไรก็ตาม ประเทศไทยยังคงพึ่งพาการนำเข้าวัตถุดิบทางยา (Active Pharmaceutical Ingredients – API) สูงถึง 90% สำหรับการผลิตยาสำเร็จรูป แม้แต่ยาสามัญ เช่น พาราเซตามอล ซาร่า และทิฟฟี่ ก็ต้องนำเข้า API จากอินเดียและจีน เพื่อนำมาขึ้นรูปในประเทศ

ศ.นพ.ปิยะมิตร  กล่าวต่อว่า ปัจจุบันประเทศไทยมีโรงงานผลิตยาเพียงไม่กี่แห่งที่สามารถผลิต API ได้เอง ส่งผลให้แนวทางการพัฒนาอุตสาหกรรมยาของไทย อาจไม่ได้มุ่งเน้นการผลิตยาทั่วไปที่มีอยู่แล้วในตลาด แต่หันไปสู่การวิจัยและพัฒนายากลุ่ม Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) ซึ่งเป็นนวัตกรรมการรักษาแนวใหม่ที่ช่วยเพิ่มประสิทธิภาพในการรักษาโรคที่เดิมรักษาได้ไม่ดี หรือยังไม่มีวิธีรักษาที่ได้ผล หนึ่งในตัวอย่างของโรคที่ต้องการแนวทางการรักษาที่ก้าวหน้าขึ้นคือ โรคมะเร็ง ซึ่งปัจจุบันการรักษาด้วยเคมีบำบัด (คีโม) อาจส่งผลกระทบต่อเซลล์ปกติในร่างกาย ทำให้เกิดผลข้างเคียง เช่น ผมร่วง คลื่นไส้ อาเจียน หรืออาการอื่น ๆ การรักษาด้วย ATMPs ซึ่งสามารถกำหนดเป้าหมายไปที่เซลล์มะเร็งโดยเฉพาะ จึงเป็นแนวทางที่ได้รับความสนใจเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่อง

อธิการบดี ม.มหิดล ยกตัวอย่างในสหรัฐอเมริกา มียากลุ่ม ATMPs ได้รับการขึ้นทะเบียนแล้วกว่า 41 รายการ และมีอัตราการเพิ่มขึ้นถึง 25% ต่อปี คาดการณ์ว่าอุตสาหกรรมนี้จะเติบโตต่อเนื่องไปอีก 5–10 ปีข้างหน้า สะท้อนให้เห็นถึงศักยภาพของ ATMPs ในการเป็นแนวทางการรักษาแห่งอนาคต สำหรับประเทศไทย การแพทย์ด้าน ATMPs ก็กำลังก้าวหน้า  อย่างหนึ่งในความก้าวหน้าสำคัญคือ CAR T-cell Therapy ซึ่งเป็นผลงานของนักวิจัยไทยจากคณะแพทยศาสตร์ โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล เทคนิคนี้ใช้เม็ดเลือดขาวของผู้ป่วยมาดัดแปลงพันธุกรรมโดยใช้ไวรัสขนาดเล็ก เพื่อเปลี่ยนเป็นเม็ดเลือดขาวชนิดใหม่ที่สามารถทำลายเซลล์มะเร็งได้อย่างจำเพาะเจาะจง วิธีนี้สามารถรักษามะเร็งได้หลายชนิด และได้รับการขึ้นทะเบียนเป็นแนวทางการรักษาภายใต้ลิขสิทธิ์ของมหาวิทยาลัยมหิดล

อธิการบดี ม.มหิดล กล่าวอีกว่า ก่อนหน้านี้ การรักษาด้วย CAR T-cell  ต้องส่งตัวอย่างเม็ดเลือดขาวไปยังสหรัฐอเมริกาเพื่อทำการตัดต่อยีนและเพาะเซลล์ ทำให้กระบวนการขนส่งซับซ้อน ใช้เวลานาน และมีค่าใช้จ่ายสูงถึง 25 ล้านบาทต่อการรักษา นอกจากนี้ หากผู้ป่วยต้องเดินทางไปรักษาด้วยตนเอง ก็ต้องใช้เงินจำนวนมากและใช้เวลาพักรักษาตัวในต่างประเทศนานถึง 1–2 เดือน การพัฒนาเทคโนโลยีนี้ในไทยจึงช่วยลดต้นทุนและเพิ่มโอกาสให้ผู้ป่วยเข้าถึงการรักษาได้มากขึ้น

นอกจากนี้ยังมีการศึกษาวิจัยและการทดลองในคลินิก อย่าง  การนำสเต็มเซลล์จากไขกระดูก เพื่อใช้ในการรักษากระดูกหักที่ต่อกันไม่ติด โดยรักษาสำเร็จในผู้ป่วย 5 ราย ซึ่งยังอยู่ในจำนวนน้อย ขณะนี้อยู่ในระหว่างการศึกษาเพิ่มเติม และอีกเทคโนโลยีคือ การรักษาพาร์กินสัน ในแนวทางใหม่จากญี่ปุ่นที่ได้ร่วมมือกับไทย เพื่อทำการศึกษารักษาผู้ป่วยคนไทย เป็นการนำไวรัสเข้าไปตัดต่อยีนในเซลล์สมองเพื่อกระตุ้นการสร้างเอนไซม์ขึ้นมา อยู่ในระหว่างทำการศึกษาในคน โดยต้องใช้แพทย์ผู้เชี่ยวชาญจากทั้ง 3 รพ. ได้แก่ จุฬาฯ รามาฯ และศิริราช

อธิการบดี ม.มหิดล กล่าวอีกว่า เพื่อสร้างวงจรการผลิตยาในประเทศไทยสำหรับคนไทย โครงการโรงงานผลิตยาที่มีชีวิต MU-Bio Plant จึงถูกพัฒนาขึ้น ไม่เพียงเพื่อต่อยอดงานวิจัยของคณะแพทยศาสตร์ โรงพยาบาลรามาธิบดีเท่านั้น แต่ยังรวมถึงนักวิจัยจากโรงพยาบาลอื่น ๆ ที่มีศักยภาพในการพัฒนาแนวทางการรักษาแบบ ATMPs  ปัจจุบันงานวิจัยเหล่านี้ยังอยู่ในระดับการรักษาที่จำกัด โดยสามารถรองรับผู้ป่วยได้เพียง 3–5 ราย หรือสูงสุดเพียง 20 รายต่อโครงการเท่านั้น

ดังนั้นการจัดตั้ง MU-Bio Plant ซึ่งเป็นโรงงานผลิตยาขนาดกลาง จะทำหน้าที่เป็นตัวกลางในการขยายผลการวิจัยที่อยู่ใน Phase 1 ไปสู่ระดับที่สามารถรองรับผู้ป่วยได้เพิ่มขึ้นเป็น 50–100 ราย เพื่อให้สามารถขึ้นทะเบียนยาได้อย่างเป็นทางการ นอกจากนี้โครงการยังมีแผนมุ่งสู่การผลิตยาให้ครอบคลุมทั่วประเทศ โดยร่วมมือกับ บริษัท สยามไบโอไซเอนซ์ ซึ่งเป็นหนึ่งในบริษัทผลิตยาขนาดใหญ่ของไทย และเป็นหนึ่งในไม่กี่บริษัทที่สามารถผลิต API ได้เอง ความร่วมมือนี้จะดำเนินงานในรูปแบบ Twin Facility โดยกำหนดให้มาตรฐานการผลิตของทั้งสองแห่งเป็นมาตรฐานเดียวกัน ทำให้ยาที่ผลิตสำเร็จไม่ต้องขอขึ้นทะเบียนใหม่ ซึ่งได้มีการหารือกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) เพื่อรองรับกระบวนการผลิตดังกล่าวแล้ว

อธิการบดี ม.มหิดล กลาวอีกว่า สำหรับ โรงงาน MU-Bio Plant จะตั้งอยู่ภายในมหาวิทยาลัยมหิดล ศาลายา โดยคาดว่าจะใช้เวลาดำเนินการประมาณ 18 เดือนหลังจากนี้ เพราะเป็นการปรับปรุงจากตัวโรงงานเดิมที่มีอยู่แล้ว โดยงบประมาณเบื้องต้น 1,026 ล้านบาท อย่างไรก็ตาม เมื่อรวมค่าเครื่องมือและค่าใช้จ่ายดำเนินการ คาดว่างบรวมจะอยู่ที่ 2,000 ล้านบาท ทั้งนี้ได้รับการจัดสรรงบจากสภามหาวิทยาลัย 800 ล้านบาท และส่วนที่เหลือจะมาจากการระดมทุนจากบริษัทเอกชนและประชาชนที่ต้องการร่วมสนับสนุน

“เมื่อประเทศไทยสามารถผลิตยากลุ่ม ATMPs ได้เอง มีโอกาสสูงที่ยาเหล่านี้จะกลายเป็นมาตรฐานใหม่ของการรักษา โดยได้รับการดูแลมาตรฐานและความปลอดภัยจาก อย. ซึ่งจะช่วยยกระดับศักยภาพของระบบสาธารณสุขไทยในอนาคต” อธิการบดี ม.มหิดล กล่าว

นอกจากนี้ม.มหิดล ยังเสริมศักยภาพการแพทย์และสาธารณสุขไทยด้วย AI & Health Care นำเทคโนโลยีปัญญาประดิษฐ์ (AI) มาใช้ในการแพทย์และระบบสาธารณสุข และสร้าง Startup Ecosystem และผลักดัน Startup Health Tech ไทย ก้าวไกลสู่ระดับ Unicorn ตั้งเป้าให้มหาวิทยาลัยมหิดลเป็น One Stop Service สำหรับส่งเสริมและพัฒนา Health Tech Startup และสร้าง Startup Ecosystem แบบครบวงจร